Résumé 172


Evaluation des économies potentiellement générées par l’inclusion de patients atteints de myélome multiple dans des essais cliniques

Thématique : Pharmacoéconomie

Auteur(s) :
HERLEDAN Chloé (PUI) | SCHWIERTZ Vérane (Unité de Pharmacie Clinique Oncologique) | RANCHON Florence (Groupement Hospitalier Sud) | VANTARD Nicolas (HCL) | CAFFIN-RUIZ Anne-Gaëlle (PUI) | BAUDOUIN Amandine (Unité de Pharmacie Clinique Oncologique) | HENRIQUET Maxime (Groupement Hospitalier Sud) | PHILIPPE Michaël (HCL) | OPSOMER Marie-Agnès (PUI) | RIOUFOL Catherine (Unité de Pharmacie Clinique Oncologique) | (Groupement Hospitalier Sud) | (HCL. EMR 3738) | (Université Lyon 1) | (PUI) | (Unité de Pharmacie Clinique Oncologique) | (Groupement Hospitalier Sud) | (HCL) | (PUI) | (Unité de Pharmacie Clinique Oncologique) | (Groupement Hospitalier Sud) | (HCL) |

Introduction

L’essor des thérapies anticancéreuses onéreuses génère des dépenses de santé de plus en plus conséquentes. Dans le cadre des essais cliniques (EC), les médicaments expérimentaux et certains médicaments associés sont fournis à titre gracieux par le promoteur (industriel ou institutionnel). Le traitement de référence dont le patient aurait bénéficié en dehors de l’EC, n’est pas à la charge de l’assurance maladie. L’objectif de cette étude est d’évaluer les économies potentiellement générées par l’inclusion de patients atteints de myélome multiple dans des EC.

Matériel et méthodes

Les patients d’un centre hospitalo-universitaire (Hospices Civils de Lyon) inclus entre le 01/01/2011 et le 31/12/2016 dans un EC de phase III évaluant un traitement de première ou deuxième ligne du myélome multiple ont été identifiés rétrospectivement. Seuls les patients ayant reçu au moins un traitement fourni par le promoteur (traitement actif ou placebo) ont été retenus. Les économies générées ont été calculées en multipliant le nombre de cures entières reçues par chaque patient par le coût d’une cure du traitement de référence, défini comme celui du bras contrôle de l’EC. Les données de coût ont été obtenues à partir des tarifs de remboursement de l’Assurance Maladie, pondérés par les quantités de médicaments utilisées pour une cure à la posologie prévue dans l'essai.

Résultats

Au total, 96 patients ont été traités et inclus dans 11 EC dont 4 à promotion institutionnelle (43,7% des patients). Les médicaments évalués étaient des traitements de première ligne (8 EC) ou deuxième ligne (2 EC) de chimiothérapie et un traitement adjuvant. Pour 4 EC dont 2 à promotion institutionnelle, le traitement expérimental était reçu en plus du traitement de référence non fourni par le promoteur, aucune économie n’a donc été réalisée pour les 19 patients inclus dans ces essais. Pour les 7 autres EC, l’inclusion de 77 patients a permis de générer une économie de 1 130 053 euros pour l’Assurance Maladie, correspondant à un total de 917 cures non remboursées comprenant principalement le bortézomib (86,4% du montant économisé), le lénalidomide et la dexaméthasone. Le montant économisé par patient allait de 121 euros pour une cure reçue à 69 115 euros pour 24 cures reçues, avec une moyenne de 14 676 euros par patient. Les essais à promotion institutionnelle représentaient 41,8% du montant économisé.

Conclusion

L’inclusion des patients atteints de myélome dans des EC permet de générer des économies pour l’Assurance Maladie, tout en offrant à ces patients un accès à l’innovation thérapeutique. Depuis juin 2016, l’article L1121-16-1 du Code de la Santé Publique stipule que l’intégralité du coût du traitement à l’étude (médicaments expérimentaux et associés) incombe au promoteur de l’EC. Avec ce financement systématique des médicaments, les économies réalisées par l’Assurance Maladie pourraient s’accroître et une nouvelle évaluation sera nécessaire pour observer cette évolution.

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