Résumé 52


DISPOSITIF POST ATU DES MEDICAMENTS INNOVANTS EN CANCEROLOGIE: QUELS RISQUES ? QUELLES BARRIERES ? A PROPOS DU DARATUMUMAB

Thématique : Evaluations cliniques

Auteur(s) :
Sarfati Laura (GHPS Pitié Salpétrière APHP Service Pharmacie) | Cavagna Pauline (GHPS Pitié Salpétrière APHP Service Pharmacie) | El Kouari Fadwa (GHPS Pitié Salpétrière APHP Service Pharmacie) | Choquet Sylvain (GHPS Pitié Salpétrière APHP Service d’Hématologie Clinique) | Tilleul Patrick (Sorbonne Universités Université Pierre et Marie Curie Paris 06) | Bellanger Agnès (GHPS Pitié Salpétrière APHP Service Pharmacie) |

  • Introduction

En cancérologie, les médicaments innovants antérieurement disponibles en ATU et ayant obtenu une AMM peuvent être prescrits et pris en charge financièrement (MERRI*) sous certaines conditions dans l’attente de la finalisation du parcours administratif. Il est fréquent que les indications et les schémas thérapeutiques de l’AMM soient différents de ceux de l’ATU. Pour le daratumumab, la prescription est prise en charge financièrement uniquement en monothérapie chez les patients atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire, après un inhibiteur du protéasome et un immunomodulateur dont le pomalidomide ou échec/contre- indication aux alternatives de la HAS. L’objectif de l’étude a été d’évaluer les risques thérapeutiques vis-à-vis du patient et les risques de non remboursement du fait de la non application du dispositif post ATU malgré les informations des médecins (Commission Médicale d’Etablissement et comité de cancérologie).

  • Matériels et méthodes

Depuis janvier 2017, les dossiers médicaux des patients ont été revus au vu des informations saisies dans le logiciel CHIMIO et des indications dans le logiciel PHEDRA. Une analyse du différentiel entre les indications post ATU et AMM (à partir de la 2ème ligne en association) a été réalisée par un binôme Médecin / Pharmacien avec la recherche de justificatifs cliniques.

  • Résultats

20 nouveaux patients ont bénéficié d’un traitement par Daratumumab pour un montant égal à 1.2 M d’€ pour 8 mois. 12 (60%) patients ont des indications conformes à celle définie par l’ATU. La prise en charge de 5 (25%) patients ne semblait pas conforme à l’ATU mais plutôt à l’AMM : le risque important d’être réfractaire aux imid du fait d’une progression récente a conduit les médecins à recourir au daratumumab (justificatif sur dossier et RCP). Enfin 3 (15%) patients ont bénéficié de l’association Bortezomib Daratumumab (AMM), par la prescription sur deux protocoles distincts (créés en monothérapie sur le logiciel) : ceci a conduit à un schéma d’administration erroné pour 2 d’entre eux (toutes les 2 semaines en monothérapie vs toutes les 3 semaines en bi-thérapie de la semaine 10 à 24). L’évaluation financière du daratumumab prescrit hors dispositif post ATU s’élève à 490 K€.

  • Discussion/Conclusion

Les causes d’une application non optimale du dispositif post ATU sont nombreuses : information insuffisante du pharmacien (dossier médical non informatisé), mauvaise compréhension par les médecins et complexité du dispositif. Les risques sont d’ordre sécuritaire pour le patient (schéma thérapeutique erroné) et d’ordre financier (risque de non financement de 40% de la dépense). Les barrières mises en place sont insuffisantes. La présence du pharmacien au cours de RCP et la création de protocoles thérapeutiques selon l’AMM pour une prescription exceptionnelle assumée sont indispensables.

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